من المقرر استخدام التعديل الوراثي لعلاج المرضى للمرة الأولى في أوروبا هذا العام، ويأمل الباحثون في استخدام التقنية المثيرة للجدل لعلاج اضطراب الدم الوراثي المدمر.
ويؤدي مرض “الثلاسيميا” الوراثي، المعروف باسم فقر الدم المنتشر في منطقة حوض البحر الأبيض المتوسط، إلى فشل القلب وضعف العظام والموت في نهاية المطاف، إذا لم يعالج. وهو ناتج عن خلل جيني يمنع الجسم من إنتاج الهيموغلوبين.
ويأمل الباحثون في شركة “Crispr Therapeutics” السويسرية في علاج هذا الاضطراب من خلال تعديل الخلل الجيني بشكل دائم. وستكون التجربة، التي ستبدأ في وقت ما عام 2018، الأولى من نوعها في أوروبا.
وسيقوم الباحثون في البداية بإزالة بعض الخلايا الجذعية للمرضى، وهي الخلايا الأساسية الموجودة في نخاع العظام وكذلك بعض المناطق الأخرى من الجسم. ثم يتم حقن هذه الخلايا مع البروتين الذي يهدف إلى تعديل الخلل الجيني في الحمض النووي.
وبعد ذلك، ستُدخل الخلايا الجذعية إلى الجسم مرة أخرى، على أمل أن تتكاثر وتمكن الجسم من إنتاج ما يكفي من الهيموغلوبين. ولم يكشف الباحثون بعد عن مكان إجراء التجربة.
وأشاد الخبراء البريطانيون بالتقنية المطورة ووصفوها بأنها “واعدة جدا”، كما يصرون على أنها آمنة وفعالة للغاية. ولكن النقاد يشعرون بالقلق إزاء هذه الأنواع من التدخلات التي يمكن أن تمهد الطريق لتغيير السلسلة الوراثية لدى الأطفال.
وتجدر الإشارة إلى إجراء دراسات مماثلة في الصين، على الرغم من أن نظامها أقل صرامة مما هو عليه الحال في أوروبا.
